技術(shù)編號(hào)：10578691
提示：您尚未登錄，請點(diǎn) 登 陸 后下載，如果您還沒有賬戶請點(diǎn) 注 冊 ，登陸完成后，請刷新本頁查看技術(shù)詳細(xì)信息。本文公開用于將編碼涉及凝血的蛋白質(zhì)的轉(zhuǎn)基因序列插入細(xì)胞的基因組中以治療包括血友病的病狀的方法和組合物。在一個(gè)方面，本文描述非天然存在的鋅指蛋白(ZFP)，該鋅指蛋白結(jié)合至基因組中所關(guān)注區(qū)域(例如白蛋白基因)中的靶位點(diǎn)，其中ZFP包含一個(gè)或多個(gè)工程化的鋅指結(jié)合結(jié)構(gòu)域。在某些實(shí)施方案中，鋅指結(jié)構(gòu)域識(shí)別白蛋白基因中的靶位點(diǎn)。在一些實(shí)施方案中，鋅指蛋白質(zhì)包含稱為并且排序?yàn)镕1至F5或F1至F6的五個(gè)或六個(gè)鋅指結(jié)構(gòu)域，如表1的單行中示出。專利說明用于治療血友病的方法...
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