技術(shù)編號(hào):39344718
提示:您尚未登錄,請(qǐng)點(diǎn) 登 陸 后下載,如果您還沒(méi)有賬戶請(qǐng)點(diǎn) 注 冊(cè) ,登陸完成后,請(qǐng)刷新本頁(yè)查看技術(shù)詳細(xì)信息。背景技術(shù)、重組腺相關(guān)病毒(raav)為基因療法的體內(nèi)遞送提供了領(lǐng)先的平臺(tái)。目前的臨床試驗(yàn)采用有限數(shù)量的aav衣殼,主要來(lái)自天然存在的人或靈長(zhǎng)類動(dòng)物血清型,諸如aav、aav、aav、aav、aav、aav、aavrh.、aavrh.和aavhu.。由于所關(guān)注組織的低感染性以及競(jìng)爭(zhēng)性肝向性,這些衣殼通常提供對(duì)所關(guān)注組織的次優(yōu)靶向。增加劑量以確保所需組織的感染可導(dǎo)致劑量依賴性肝臟毒性。此外,使用天然存在的衣殼會(huì)帶來(lái)免疫記憶方面的挑戰(zhàn)–免疫前患者群體被排除在治療之外,并且在...
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