技術(shù)編號：11632962
提示：您尚未登錄，請點(diǎn) 登 陸 后下載，如果您還沒有賬戶請點(diǎn) 注 冊 ，登陸完成后，請刷新本頁查看技術(shù)詳細(xì)信息。本發(fā)明涉及用于所關(guān)注的蛋白質(zhì)的表達(dá)的載體以及它們在基因治療中的應(yīng)用。本發(fā)明還涉及有助于治療粘多糖癥(MPS)、特別是用于治療III-B型粘多糖癥或SanfilippoB綜合征的載體和核酸序列。背景技術(shù)溶酶體是在動(dòng)物細(xì)胞的細(xì)胞質(zhì)中發(fā)現(xiàn)的細(xì)胞器，動(dòng)物細(xì)胞在陳舊的細(xì)胞成分的再循環(huán)過程中或者在病毒和細(xì)菌被吞噬之后斷裂生物分子的超過50種的水解酶。這種細(xì)胞器包含多種類型的水解酶，包括蛋白酶、核酸酶、糖苷酶、脂肪酶、磷脂酶、磷酸酶和硫酸酯酶。所有的酶均是酸水解酶。溶酶體貯積癥(LSD)是由影響一種或多種溶酶...
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