技術(shù)特征：

1.式(I)表示的陽離子性脂質(zhì)，

[化學(xué)式36]

式中，R¹及R²相同或不同，為碳原子數(shù)8～24的直鏈狀或支鏈狀的烷基、鏈烯基或者炔基、或C7-C20烷基氧基C1-C3烷基或者C7-C20炔基氧基C1-C3烷基，

R³為氫原子、碳原子數(shù)1～3的烷基、式(A)或式(B)，

[化學(xué)式37]

式(A)中，R⁴及R⁵相同或不同，為氫原子或碳原子數(shù)1～3的烷基，或者R⁴及R⁵可以與所鍵合的氮原子一起形成碳原子數(shù)2～6的含氮雜環(huán)，n³為2～6的整數(shù)，

[化學(xué)式38]

式(B)中，R⁶及R⁷相同或不同，為氫原子或碳原子數(shù)1～3的烷基，或者R⁶及R⁷可以與所鍵合的氮原子一起形成碳原子數(shù)2～6的含氮雜環(huán)，n⁴為1～6的整數(shù)，

n¹為0～4的整數(shù)，n²為1～4的整數(shù)，其中，n¹為0、n²為1的情況除外。

2.如權(quán)利要求1所述的陽離子性脂質(zhì)，其中，R¹及R²相同或不同，選自由十四烷基、十六烷基、(Z)-十四碳-9-烯基、(Z)-十六碳-9-烯基、(Z)-十八碳-6-烯基、(Z)-十八碳-9-烯基、(E)-十八碳-9-烯基、(Z)-十八碳-11-烯基、(9Z,12Z)-十八碳-9,12-二烯基、(9Z,12Z,15Z)-十八碳-9,12,15-三烯基、(Z)-二十碳-11-烯基、(11Z,14Z)-二十碳-11,14-二烯基及(Z)-二十二碳-13-烯基組成的組。

3.如權(quán)利要求1所述的陽離子性脂質(zhì)，其中，R¹及R²相同或不同，選自由(Z)-十六碳-9-烯基、(Z)-十八碳-9-烯基、(9Z,12Z)-十八碳-9,12-二烯基及(11Z,14Z)-二十碳-11,14-二烯基組成的組。

4.如權(quán)利要求1～3中任一項所述的陽離子性脂質(zhì)，其中，R³為碳原子數(shù)1～3的烷基或式(A)。

5.如權(quán)利要求1～4中任一項所述的陽離子性脂質(zhì)，其中，R¹及R²相同。

6.如權(quán)利要求1～5中任一項所述的陽離子性脂質(zhì)，其中，n¹為1，n²為1～3的整數(shù)。

7.如權(quán)利要求1～5中任一項所述的陽離子性脂質(zhì)，其中，n¹及n²均為1。

8.式(I”)表示的陽離子性脂質(zhì)，

[化學(xué)式39]

式中，R^1’及R^2’相同或不同，為碳原子數(shù)8～24的直鏈狀或支鏈狀的烷基、鏈烯基或者炔基、或C7-C20烷基氧基C1-C3烷基、C7-C20鏈烯基氧基C1-C3烷基或者C7-C20炔基氧基C1-C3烷基，

R^3’為氫原子、碳原子數(shù)1～3的烷基、羥基C2-C4烷基、C1-C3二烷基氨基C2-C4烷基、式(A)或式(B)，

[化學(xué)式40]

式(A)中，R⁴及R⁵相同或不同，為氫原子或碳原子數(shù)1～3的烷基，或者R⁴及R⁵可以與所鍵合的氮原子一起形成碳原子數(shù)2～6的含氮雜環(huán)，n³為2～6的整數(shù)，

[化學(xué)式41]

式(B)中，R⁶及R⁷相同或不同，為氫原子或碳原子數(shù)1～3的烷基，或者R⁶及R⁷可以與所鍵合的氮原子一起形成碳原子數(shù)2～6的含氮雜環(huán)，n⁴為1～6的整數(shù)，

n¹為0～4的整數(shù)，n²為1～4的整數(shù)，其中，n¹為0、n²為1的情況除外，

Z¹在所鍵合的每個碳原子上各自獨立地為氫原子或碳原子數(shù)1～3的烷基，

Z²在所鍵合的每個碳原子上各自獨立地為氫原子或碳原子數(shù)1～3的烷基。

9.如權(quán)利要求8所述的陽離子性脂質(zhì)，其中，R^1’及R^2’相同或不同，選自由十四烷基、十六烷基、(Z)-十四碳-9-烯基、(Z)-十六碳-9-烯基、(Z)-十八碳-6-烯基、(Z)-十八碳-9-烯基、(E)-十八碳-9-烯基、(Z)-十八碳-11-烯基、(9Z,12Z)-十八碳-9,12-二烯基、(9Z,12Z,15Z)-十八碳-9,12,15-三烯基、(Z)-二十碳-11-烯基、(11Z,14Z)-二十碳-11,14-二烯基及(Z)-二十二碳-13-烯基組成的組。

10.如權(quán)利要求8所述的陽離子性脂質(zhì)，其中，R^1’及R^2’相同或不同，選自由(Z)-十六碳-9-烯基、(Z)-十八碳-9-烯基、(9Z,12Z)-十八碳-9,12-二烯基及(11Z,14Z)-二十碳-11,14-二烯基組成的組。

11.如權(quán)利要求8～9中任一項所述的陽離子性脂質(zhì)，其中，R³為碳原子數(shù)1～3的烷基或式(A)。

12.如權(quán)利要求8～11中任一項所述的陽離子性脂質(zhì)，其中，R^1’及R^2’相同。

13.如權(quán)利要求8～12中任一項所述的陽離子性脂質(zhì)，其中，n¹為1，n²為1～3的整數(shù)。

14.如權(quán)利要求8～12中任一項所述的陽離子性脂質(zhì)，其中，n¹及n²均為1。

15.一種組合物，其包含權(quán)利要求1～14中任一項所述的陽離子性脂質(zhì)及核酸。

16.如權(quán)利要求15所述的組合物，其中，所述陽離子性脂質(zhì)與所述核酸形成復(fù)合體，或者在所述陽離子性脂質(zhì)中組合有中性脂質(zhì)及/或高分子而成的物質(zhì)與所述核酸形成復(fù)合體。

17.如權(quán)利要求15所述的組合物，其中，所述陽離子性脂質(zhì)與所述核酸形成復(fù)合體，或者在所述陽離子性脂質(zhì)中組合有中性脂質(zhì)及/或高分子而成的物質(zhì)與所述核酸形成復(fù)合體，所述組合物含有將所述復(fù)合體封入的脂質(zhì)膜。

18.如權(quán)利要求15～17中任一項所述的組合物，其中，核酸為具有利用RNA干擾(RNAi)的、靶基因表達(dá)抑制作用的核酸。

19.如權(quán)利要求18所述的組合物，其中，靶基因為在肝臟、肺、腎臟或脾臟中表達(dá)的基因。

20.使用權(quán)利要求15～19中任一項所述的組合物將所述核酸導(dǎo)入細(xì)胞內(nèi)的方法。

21.如權(quán)利要求20所述的方法，其中，細(xì)胞為哺乳動物的肝臟、肺、腎臟或脾臟中的細(xì)胞。

22.如權(quán)利要求20或21所述的方法，其中，向細(xì)胞內(nèi)導(dǎo)入的方法是通過靜脈內(nèi)施予所述組合物來向細(xì)胞內(nèi)導(dǎo)入的方法。

23.肝臟、肺、腎臟或脾臟相關(guān)疾病的治療方法，包括將權(quán)利要求26所述的組合物施予至哺乳動物的步驟。

24.如權(quán)利要求23所述的方法，其中，施予方法為靜脈內(nèi)施予。

25.一種藥物，用于治療疾病，所述藥物包含權(quán)利要求18所述的組合物。

26.如權(quán)利要求25所述的藥物，其用于靜脈內(nèi)施予。

27.肝臟、肺、腎臟或脾臟相關(guān)疾病的治療劑，所述治療劑包含權(quán)利要求19所述的組合物。

28.如權(quán)利要求34所述的肝臟、肺、腎臟或脾臟相關(guān)疾病的治療劑，其用于靜脈內(nèi)施予。